Efficacité des cellules iPS dans une thérapie génique

"La revue Nature a publié les résultats de travaux* montrant que des cellules iPS (cellules souches pluripotentes induites) modifiées génétiquement, sont de bonnes candidates pour une thérapie génique chez un modèle murin d'insuffisance hépatique.

C'est la première fois qu'est démontrée la possibilité d'utiliser des cellules dérivées de cellules iPS humaines dans le cadre d'une thérapie génique. Cette découverte a été faite par l'équipe du Sanger Institute et de l'université de Cambridge qui a travaillé en collaboration avec des chercheurs de l'Institut Pasteur et de l'Inserm. Les chercheurs sont parvenus à corriger une mutation dans les cellules iPS humaines issues de patients atteints d'un déficit en alpha-1 anti-trypsine, maladie métabolique héréditaire du foie la plus fréquente. Résultant d'une mutation du gène AIAT, cette maladie aboutit à une cirrhose dont le seul traitement demeure la greffe de foie.

Après avoir prélevé des cellules de la peau des patients, les chercheurs de Cambridge (équipe de Ludovic Vallier et David Lomas) et du Sanger Institute (dirigés par Allan Bradley) les ont amenées à se dédifférencier en cellules iPS. Ils ont ensuite réussi, par génie génétique, à corriger dans ces cellules iPS la mutation en cause. Redevenues saines, ces cellules iPS ont alors été conduites à se différencier en cellules du foie (cellules hépatiques).

L'équipe de l'Institut Pasteur/Inserm, menée par Hélène Strick-Marchand, a alors testé ces nouvelles cellules hépatiques humaines sur des souris atteintes d'insuffisance hépatique. Les résultats de cette expérience se sont avérés concluants : fonctionnelles, ces cellules étaient capables de s'intégrer dans le tissu existant et de contribuer à la régénération du foie des souris traitées."

* Nature, "Targeted gene correction of α1-antitrypsin deficiency in induced pluripotent stem cells", Kosuke Yusa, S. Tamir Rashid, Helene Strick-Marchand, Ignacio Varela, Pei-Qi Liu, David E. Paschon, Elena Miranda, Adriana Ordóñez, Nicholas R. F. Hannan, Foad J. Rouhani, Sylvie Darche, Graeme Alexander, Stefan J. Marciniak, Noemi Fusaki, Mamoru Hasegawa, Michael C. Holmes, James P. Di Santo, David A. Lomas, Allan Bradley & Ludovic Vallier, 12/10/11

Le Quotidien du médecin.fr (Dr. Emmanuel de Viel) 13/10/11
http://www.genethique.org/revues/revues/2011/Octobre/14_10_11.html#2